全球首次！碱基编辑疗法令血红蛋白病患者摆脱输血依赖超2个月
2024-01-28
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正序生物碱基编辑药物CS-101成功治愈首位重型β-地中海贫血症患者，该患者已持续摆脱输血依赖超过两个月。正序生物称，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。（澎湃）
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