上海团队发现自闭症新基因位点，首次用基因编辑改善小鼠自闭行为
2023-12-05
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在这项研究中，研究者们发现了与自闭症密切相关的MEF2C基因上一个新的致病位点p.L35P。在这个位点上发生突变的小鼠产生了与自闭症相似的症状。随后，研究者们开发了一款能够直接编辑单个碱基的基因编辑器，将其嵌入病毒外壳中并给基因突变的小鼠注射，使突变的基因成功得到纠正，改善了小鼠的自闭症行为。（澎湃新闻）
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